深圳新興領(lǐng)域又一部重要立法——《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》（以下簡稱《條例》）1月6日在市人大常委會網(wǎng)站公布，擬于今年3月1日正式實(shí)施。這是全國首部細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)立法，針對創(chuàng)新藥“上市難”的問題，《條例》要求有關(guān)部門建立便捷暢通的咨詢通道，全力支持、協(xié)助企業(yè)申請上市注冊。

(資料圖片)

支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)運(yùn)用基因診斷技術(shù)

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是深圳“20+8”產(chǎn)業(yè)集群新興產(chǎn)業(yè)之一，細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來主要的發(fā)展方向。深圳市人大常委會開全國先河就促進(jìn)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)進(jìn)行專項(xiàng)立法，針對產(chǎn)業(yè)發(fā)展中的痛點(diǎn)、難點(diǎn)和瓶頸問題，從制度上統(tǒng)籌解決推進(jìn)，推動細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展，不斷增進(jìn)人民健康福祉。

近年來，我國細(xì)胞儲存機(jī)構(gòu)雨后春筍般不斷涌現(xiàn)，其運(yùn)營也存在良莠不齊的現(xiàn)象。《條例》對細(xì)胞采集和儲存行為進(jìn)行了規(guī)范，明確規(guī)定通過損傷性或者侵入性手段獲取細(xì)胞進(jìn)行的血液樣本和組織樣本的采集，應(yīng)當(dāng)由具有相應(yīng)資質(zhì)和條件的醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)進(jìn)行。企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)需要通過上述手段采集細(xì)胞的，應(yīng)當(dāng)委托醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開展。同時，考慮到采取收集毛發(fā)、排泄物等非損傷性、非侵入性手段獲取細(xì)胞對于采集人員、設(shè)備的技術(shù)要求較低，則無需限定由專業(yè)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)完成。

我市的基因測序和生物信息分析技術(shù)躋身世界前沿，為了更好地支持這一領(lǐng)域的創(chuàng)新，《條例》鼓勵企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)參與制定基因測序、生物信息分析相關(guān)的國際標(biāo)準(zhǔn)、國家標(biāo)準(zhǔn)、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)和團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)，支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)在輔助臨床診斷中運(yùn)用基因診斷技術(shù)。

細(xì)化拓展性臨床試驗(yàn)用藥制度

原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，要經(jīng)過漫長歷程，一些重癥患者等不及藥物通過長期試驗(yàn)后獲批上市。2019年新修訂的藥品管理法確立了拓展性臨床試驗(yàn)用藥制度，為危重癥患者獲得臨床試驗(yàn)新藥提供途徑。

《條例》的一大亮點(diǎn)是在不變通國家審批權(quán)限，不降低審批標(biāo)準(zhǔn)的前提下進(jìn)一步細(xì)化細(xì)胞和基因藥物拓展性臨床試驗(yàn)用藥制度，規(guī)定對正在開展臨床試驗(yàn)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細(xì)胞和基因藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)分析認(rèn)為獲益可能大于風(fēng)險，符合倫理要求，按照國家規(guī)定審查，并取得知情同意后可以在開展臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)通過拓展性臨床試驗(yàn)用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗(yàn)的患者。

《條例》同時規(guī)定，開展細(xì)胞和基因藥物拓展性臨床試驗(yàn)的，應(yīng)當(dāng)已經(jīng)完成支持新藥品上市注冊的臨床試驗(yàn)階段，藥物注冊申請人已經(jīng)向國家藥品監(jiān)督管理部門提交上市許可申請，并按照國家規(guī)定申請開展拓展性臨床試驗(yàn)且獲得批準(zhǔn)，以提升藥品的可及性和安全性。

為了保障患者權(quán)益，《條例》明確在進(jìn)行拓展性臨床試驗(yàn)前，醫(yī)療機(jī)構(gòu)、臨床試驗(yàn)申辦者應(yīng)當(dāng)向患者披露藥物的可能效果、風(fēng)險、不良反應(yīng)、救濟(jì)措施等信息。患者享有無條件隨時退出的權(quán)利。

業(yè)界評論，這一系列規(guī)定有利于推動拓展性臨床試驗(yàn)用藥制度落地，更好滿足缺乏有效醫(yī)療手段的危重癥患者對處于臨床試驗(yàn)階段的藥物需求，同時也盤活臨床試驗(yàn)資源，更好促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

為創(chuàng)新藥上市注冊提供全流程業(yè)務(wù)指導(dǎo)

細(xì)胞和基因領(lǐng)域科研成果如何加快落地，這是業(yè)界關(guān)注的焦點(diǎn)之一?！稐l例》設(shè)專章就助力創(chuàng)新藥物和醫(yī)療器械上市注冊作出一系列規(guī)定。

一方面，要求市市場監(jiān)管部門為企業(yè)申請細(xì)胞和基因創(chuàng)新藥物與醫(yī)療器械上市注冊提供政策咨詢、全流程業(yè)評審批標(biāo)準(zhǔn)和特別審批程序標(biāo)準(zhǔn)等審評條件的產(chǎn)品，要建立便捷通暢的咨詢通道，支持、協(xié)助企業(yè)與國家藥品監(jiān)督管理部門、廣東省藥品監(jiān)督管理部門就注冊、審評、許可等問題進(jìn)行溝通交流務(wù)指導(dǎo)等前期服務(wù)。另一方面，針對符合突破性治療藥物標(biāo)準(zhǔn)、附條件批準(zhǔn)上市標(biāo)準(zhǔn)、優(yōu)先審，及時跟蹤注冊進(jìn)度，指導(dǎo)企業(yè)向國家藥品監(jiān)督管理部門申請上市注冊。

《條例》還要求市市場監(jiān)管部門根據(jù)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新服務(wù)的規(guī)定向廣東省藥品監(jiān)督管理部門提出重點(diǎn)項(xiàng)目、重點(diǎn)企業(yè)、重點(diǎn)地區(qū)推薦名單。支持細(xì)胞和基因藥品、醫(yī)療器械注冊申請人向廣東省藥品監(jiān)督管理部門申報生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)項(xiàng)目、重點(diǎn)企業(yè)，并給予便利服務(wù)。

（作者：深圳特區(qū)報記者 李舒瑜）

關(guān)鍵詞： 臨床試驗(yàn) 醫(yī)療機(jī)構(gòu) 管理部門