中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)11月26日訊（記者 郭文培） 11月25日，國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)抗腫瘤藥恩沃利單抗注射液上市，這是我國(guó)首個(gè)國(guó)產(chǎn)PD-L1抑制劑。至此，我國(guó)共有11款PD-(L)上市。在為研發(fā)速度點(diǎn)贊之余，市場(chǎng)上關(guān)于熱門靶點(diǎn)同質(zhì)化的質(zhì)疑卻不絕于耳。

我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)同質(zhì)化明顯：主要集中于腫瘤領(lǐng)域

11月10日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》指出，我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)的數(shù)量和藥物品種的數(shù)量相較以往都大幅增加，同時(shí)1類新藥占比較高，但藥物靶點(diǎn)和適應(yīng)癥領(lǐng)域分布較為集中，顯示我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)迅速發(fā)展的同時(shí)存在臨床試驗(yàn)同質(zhì)化的問題。

從作用靶點(diǎn)分析來看，登記臨床試驗(yàn)的藥物品種前10位靶點(diǎn)分別為PD-1、CYP51A1、VEGFR、 PD-L1 等，且品種數(shù)量分別多達(dá)75項(xiàng)、53項(xiàng)、50項(xiàng)、43項(xiàng)；前10位靶點(diǎn)中有9個(gè)靶點(diǎn)的藥物適應(yīng)癥領(lǐng)域集中在同一適應(yīng)癥領(lǐng)域，其中7個(gè)靶點(diǎn)的藥物品種的適應(yīng)癥超過90%的占比集中在抗腫瘤領(lǐng)域。

“我們的研發(fā)投入過于集中在腫瘤上，其他疾病的研究受到影響，所以現(xiàn)在國(guó)家也有一些政策引導(dǎo)，希望大家理性開展研究?！辈痪们埃袊?guó)科學(xué)院院士陳凱先接受中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)記者采訪時(shí)表示，腫瘤發(fā)病率和死亡率較高，嚴(yán)重威脅生命健康。毫無疑問，腫瘤藥物的開發(fā)是生物醫(yī)藥領(lǐng)域研究中的重要課題，這自然需要大量投入。然而，不能把所有的力量都放在腫瘤中。比如PD-1單抗已經(jīng)很多了，但目前仍有很多企業(yè)在開展研究，這沒有必要。

“現(xiàn)階段，我們要避免一哄而上。同樣的靶點(diǎn)，同樣的藥品，很多企業(yè)在做（研究），這實(shí)際上是一種浪費(fèi)。”百濟(jì)神州高級(jí)副總裁杜爭(zhēng)鳴博士不久前接受中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)記者采訪時(shí)表示，當(dāng)前熱點(diǎn)靶點(diǎn)同質(zhì)化問題已引起大家關(guān)注，但真正落到實(shí)處還有待考量。

業(yè)界：以臨床價(jià)值為導(dǎo)向呼吁百家齊放

事實(shí)上，在破解臨床研究同質(zhì)化難題上，藥監(jiān)部門早已有所行動(dòng)。今年7月，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心公開征求《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》意見，為新藥研發(fā)指明了方向。11月19日，《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》（簡(jiǎn)稱《指導(dǎo)原則》）正式頒布并實(shí)施。

《指導(dǎo)原則》指出，在抗腫瘤藥物研發(fā)過程中，應(yīng)該關(guān)注并且持續(xù)改進(jìn)患者與治療藥物的匹配程度，不斷提升抗腫瘤治療的精準(zhǔn)性，使腫瘤患者能接受到更為適合自己的治療藥物。

值得注意的是，抗PD-1單克隆抗體治療難治復(fù)發(fā)經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤的客觀緩解率最高已可達(dá) 80%-90%；然而即使在如此高的緩解率下，仍有部分患者未能得到有效治療，對(duì)于這一部分患者而言，治療的需求更高，更應(yīng)予以關(guān)注。另外，腫瘤耐藥是抗腫瘤治療與新藥研發(fā)中所面臨的一大挑戰(zhàn)。晚期腫瘤患者一旦發(fā)生耐藥，可能又將陷入無藥可治的境地，因此應(yīng)該關(guān)注耐藥患者的需求，尋找新一代克服腫瘤耐藥的抗腫瘤新藥，或可以克服耐藥的抗腫瘤藥物組合。

“政策做了一些調(diào)整，倡議大家以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，真正解決臨床問題，從而做出有效研究?！痹陉悇P先院士看來，腫瘤領(lǐng)域賽道擁擠一定程度上源于市場(chǎng)的推動(dòng)。市場(chǎng)具有一定的推動(dòng)力，也存在盲目性，這導(dǎo)致部分賽道過于擁堵，從而出現(xiàn)重復(fù)投資，指導(dǎo)原則的發(fā)布有利于引導(dǎo)市場(chǎng)良性發(fā)展。他說：“指導(dǎo)原則發(fā)布后，有不少贊同的聲音，也有一些擔(dān)憂的聲音，我相信過一段時(shí)間逐漸會(huì)平穩(wěn)下來，大家會(huì)理性冷靜看待?！?

“我實(shí)際上很贊成（《指導(dǎo)原則》），今后新藥的臨床研究數(shù)據(jù)一定要比現(xiàn)有的好。如果達(dá)不到現(xiàn)有的數(shù)據(jù)水平，干嘛要批？所以我們藥物研發(fā)的發(fā)展方向一定是差異化的——如果做follow,就要考慮me better、me best,從而向first in class邁進(jìn)，不能一哄而起?！?杜爭(zhēng)鳴博士表示，在臨床政策上，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心明確表示要比拼臨床數(shù)據(jù)，這利于行業(yè)差異化發(fā)展。他說，當(dāng)前很多地方都在發(fā)展生物醫(yī)藥，有些甚至是一號(hào)產(chǎn)業(yè)或重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)，因此政府部門在招商引資設(shè)計(jì)時(shí)，應(yīng)多采納業(yè)界學(xué)界的意見，結(jié)合當(dāng)?shù)厝瞬偶夹g(shù)優(yōu)勢(shì)，發(fā)展園區(qū)特色產(chǎn)業(yè)，比如發(fā)展罕見病特色園區(qū)等。

日新月異的生物技術(shù)正改變著我國(guó)創(chuàng)新藥的發(fā)展格局，未來創(chuàng)新藥將重點(diǎn)關(guān)注哪些領(lǐng)域？杜爭(zhēng)鳴認(rèn)為：“目前抗腫瘤單克隆抗體藥物、免疫T細(xì)胞治療、基因治療等都在協(xié)調(diào)發(fā)展，應(yīng)該鼓勵(lì)百花齊放。比如小分子藥、大分子藥，它們總是一會(huì)兒上一會(huì)兒下，但這都是市場(chǎng)規(guī)律。還有合成生物藥，它是大、小分子有機(jī)融合起來的一類藥物，很難明確是大分子還是小分子藥物，但可以促進(jìn)治療方法愈發(fā)多樣……它們最終的目標(biāo)是一致的，就是為了人類健康?！?/p>

關(guān)鍵詞： 腫瘤 治療 藥物 臨床 抗腫瘤